3 yaşındaki kız çocuğu nöroblastomda tam gerileme yakaladı: CAR-T tarihi başarısı

Roma — İtalya'nın önde gelen çocuk hastanesi Bambino Gesù Pediatrik Hastanesi'nde, standart tedavilerce kontrol edilemeyen 4. evre nöroblastom tanısı alan 3 yaşındaki bir kız çocuğunda, yeni nesil GD2-CAR-T hücre terapisi sonucunda tümörün tamamen gerilediği bildirildi. Çalışma sonuçları Nature Medicine dergisinde yayımlanarak, katı tümörlerde (solid tumors) CAR-T hücre terapisinin potansiyeli konusunda tıp dünyasına tarihi bir umut ışığı yaktı.

Katı tümörlerde ilk kez bu derece net yanıt

Nöroblastom, çocukluk çağı katı tümörlerinin en yaygını ve en agresiflerinden biridir. Hastane Onkohematoloji Bölüm Başkanı Prof. Dr. Franco Locatelli'nin liderliğinde yapılan faz 1/2 klinik çalışmada, GD2 antijenini hedefleyen otolog (kendine ait) CAR-T hücreleri hastaya enjekte edildi. Hastada tedavi sonrası görüntüleme yöntemleri (PET-MR) ve kemik iliği biyopsileri ile hastalığın herhangi bir izi kalmadığı (tam metabolik ve morfolojik yanıt) tespit edildi. Bu, katı bir tümörde CAR-T tedavisiyle elde edilen en kapsamlı gerileme olgularından biri olarak kaydediliyor.

Bilim insanları, başarının anahtarının; CAR-T hücrelerinin tümör mikrootamına girmesini sağlayan "kostimülatör" domainlerin (CD28 veya 4-1BB) yanı sıra, tümörün immün sistemi karşısında geliştirdiği direncin aşıldığı bir protokol tasarımında olduğunu vurguluyor. Hastada görülen sitokin salınımı sendromu (CRS) ve nörotoksisite yönetilebilir seviyelerde kaldı.

Çocuk onkolojisinde paradigmanın değişimi

Halen 20 ayı aşkın süredir remisyonda kalan hasta, tedavi sonrası herhangi bir bakım kemoterapisi almadığı bildirildi. Locatelli, "Bu sonuç, CAR-T'in lenfom ve lösemideki başarısının, katı tümörlerde de kopyalanabileceğinin kanıtı niteliğinde" diyerek, çalışmanın faz 2 aşamasına geçileceğini ve diğer katı tümör tiplerine (sarkom, beyin tümörleri) genişletileceğini açıkladı. Uzmanlar, bu gelişimin çocuk onkolojisinde "kemoterapisiz şifa" hedefini bir adım daha yaklaştırdığını, ancak uzun vadeli takip ve daha geniş hasta kitleleriyle doğrulanma ihtiyacını hatırlatıyor.